EURORDIS Rare Diseases Europe

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eurordis from laboratory to patient ema committee for advanced therapies dr monica ensini introductory statistics for medical research julia saperia

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History in Genetics From Watson & Cricks to NGS

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Existing resources, funding opportunities at EU and national levels

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Translational research

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ERNs from care to research / research to care

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The State of Play in Diagnosis

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Solve-RD

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How to deal with results variants

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Case scenarios on secondary findings

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ERN Ithaca diagnosis for the undiagnosed

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Orphanet

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Data sharing and analysis

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Gene / Advanced therapies on the market

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Committee for medicinalal products for human use

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The current regulatory framework

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Regulatory Procedures

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HTA in France

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Involving all stakeholders

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Review of key concepts in clinical trial methodology

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Ethical aspects of medical research

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PROM's and multistakeholder meetings

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From Laboratory to Patient

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